Чи можна виправити гени?
При генній терапії ми можемо вводити в організм копії нормально працюючого гена, який іноді вбудовується в геном і може компенсувати копії непрацюючого гена. Редагувати можна за допомогою методів генної інженерії. Але, як правило, це робиться в клітинних системах, пробірці, а не в організмі.
Чи можна вилікувати генетичне захворювання?
Перебіг деяких спадкових захворювань полегшують за допомогою спеціальних препаратів, але джерело хвороби – ген із мутацією – залишається на місці весь цей час. Таким чином, ці препарати не можна назвати ліками, здатними вилікувати пацієнта.